Differenza tra Ex Vivo e terapia genica in vivo

Differenza chiave - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
 

La terapia genica è una tecnica importante che viene utilizzata per trattare o prevenire malattie genetiche introducendo geni per geni mancanti o difettosi. Alcune malattie possono essere curate inserendo i geni sani al posto di geni mutati o mancanti responsabili della malattia. La terapia genica viene principalmente applicata per le cellule somatiche rispetto alle cellule germinali e può essere classificata in due tipi principali denominati terapia genica ex vivo e terapia genica in vivo. La differenza chiave tra la terapia genica Ex vivo e In vivo è quella i geni terapeutici sono trasferiti a in vitro colture cellulari e reintrodotte in un paziente in terapia genica ex vivo mentre i geni vengono consegnati direttamente ai tessuti o alle cellule del paziente senza coltivare le cellule in vitro nella terapia genica in vivo.

CONTENUTO
1. Panoramica e differenza chiave
2. Che cos'è Ex Vivo Gene Therapy
3. Cos'è la terapia genica In Vivo
4. Confronto affiancato - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
5. Sommario

Che cos'è Ex Vivo Gene Therapy?

La terapia genica ex vivo è un tipo di terapia genica che comporta la modifica esterna della cellula di un paziente e la sua reintroduzione nel paziente. Le cellule vengono coltivate nei laboratori (fuori dal corpo del paziente) e vengono inseriti i geni. Quindi i trasformanti stabili vengono selezionati e reintrodotti nel paziente per trattare la malattia. La terapia genica ex vivo può essere applicata solo a determinati tipi di cellule o tessuti selezionati. Le cellule del midollo osseo sono le cellule frequentemente utilizzate per la terapia genica ex vivo.

Procedura di Terapia Genica Ex Vivo

Ci sono diversi passaggi principali coinvolti nella terapia genica ex vivo come segue;

1. Le cellule con geni difettosi sono isolate dal paziente.
2. Le cellule isolate vengono coltivate in colture in laboratorio.
3. I geni terapeutici vengono inseriti o introdotti nelle colture cellulari sviluppate usando vettori.
4. Le celle trasformate sono selezionate dai non trasformati e cresciute.
5. Le cellule selezionate vengono trapiantate nel paziente.

Nella terapia genica ex vivo, vettori o vettori vengono utilizzati per rilasciare geni nelle cellule bersaglio. Il successo della trasmissione genica dipende dal sistema portante e gli importanti vettori utilizzati nella terapia genica ex vivo sono virus, cellule del midollo osseo, cromosomi artificiali umani, ecc. Rispetto alla terapia genica in vivo, la terapia genica ex vivo non comporta immunologicamente avversi reazioni nel corpo del paziente da quando è stata effettuata la correzione genetica in vitro. Tuttavia, il successo dipende dall'incorporazione stabile e dall'espressione del gene correttivo all'interno del corpo del paziente.

Figura 01: terapia genica ex vivo

Cos'è la terapia genica In Vivo?

La terapia genica in vivo è una tecnica che prevede la somministrazione diretta di geni nelle cellule di un particolare tessuto all'interno del corpo del paziente per il trattamento di malattie genetiche. Può essere applicato a molti tessuti del corpo umano compresi fegato, muscoli, pelle, polmone, milza, cervello, cellule del sangue, ecc. I geni terapeutici vengono introdotti dai vettori virali o non virali nel paziente. Tuttavia, il successo dipende da diversi fattori come l'assorbimento efficiente del gene terapeutico che trasporta vettori dalle cellule bersaglio, la degradazione intracellulare dei geni all'interno delle cellule bersaglio e l'assorbimento di geni da parte del nucleo, la capacità di espressione del gene, ecc..

Figura 02: terapia genica in vivo

Qual è la differenza tra Ex Vivo e In Vivo Gene Therapy?

Terapia genica Ex Vivo vs In Vivo
La terapia genica ex vivo è un tipo di terapia genica eseguita all'esterno del corpo del paziente. La modifica del gene viene eseguita al di fuori del corpo.	La terapia genica in vivo è un altro tipo di terapia genica che viene eseguita direttamente quando le cellule difettose sono ancora nel corpo. I geni sono cambiati quando sono ancora dentro il corpo.
Isolamento e coltura
Le cellule difettose sono isolate e coltivate in laboratorio.	Le cellule difettose non sono isolate o coltivate in laboratorio.
Selezione di trasformanti
I trasformanti stabili vengono selezionati prima della reintroduzione.	I trasformanti stabili non possono essere selezionati.
Risposta immunitaria avversa
Questo metodo non introduce risposte immunologiche avverse nel corpo del paziente.	Questo metodo introduce risposte immunologiche avverse nel corpo del paziente.

Riassunto - Terapia genica Ex Vivo vs In Vivo

I geni terapeutici vengono introdotti nel corpo del paziente come trattamento per alcune malattie. È noto come terapia genica e può essere fatto in due modi: terapia genica ex vivo e terapia genica in vivo. La differenza tra la terapia genica ex vivo e in vivo è che l'inserimento genico nella terapia genica ex vivo viene effettuato nelle colture cellulari esterne al corpo del paziente e le cellule corrette vengono reintrodotte nel paziente mentre i geni in terapia genica in vivo vengono introdotti direttamente nel tessuti bersaglio interni senza isolare le cellule. Il successo di entrambi i processi dipende dall'inserimento e dalla trasformazione stabili dei geni terapeutici nelle cellule dei pazienti.

Riferimento:
1. "Cos'è la terapia genica? - Riferimento per la casa della genetica. "Biblioteca nazionale di medicina degli Stati Uniti. National Institutes of Health, n.d. Web. 24 aprile 2017.
2. "Valutazione del successo clinico della terapia genica Ex Vivo e In Vivo | JYI - The Undergraduate Research Journal. "JYI The Undergraduate Research Journal. N., n. Web. 24 aprile 2017
3. Crystal, Ronald G. "Strategie di terapia genica in vivo ed ex vivo per trattare i tumori utilizzando i vettori di trasferimento del gene adenovirus." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24 aprile 2017

Cortesia dell'immagine:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" di Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Opera propria (CC BY-SA 3.0) attraverso Commons Wikimedia 
2. "In vivo terapia genica pl" Di Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Opera propria (CC BY-SA 3.0) attraverso Commons Wikimedia